A mielofibrosi (MF) hè chjamata mielofibrosi. Hè ancu una malatia assai rara. È a causa di a so patogenesi ùn hè micca cunnisciuta. E manifestazioni cliniche tipiche sò i globuli rossi juvenile è l'anemia granulocitica juvenile cun un altu numeru di globuli rossi lacrimali. L'aspirazione di a medula di l'osse spessu mostra l'aspirazione secca, è u spleen hè spessu marcatu ingrandatu cù varii gradi di osteosclerosis.
A mielofibrosi primaria (PMF) hè un disordine mieloproliferativu clonale (MPD) di e cellule staminali ematopoietiche. U trattamentu di a mielofibrosi primaria hè principalmente di supportu, cumprese trasfusioni di sangue. L'idrossiurea pò esse datu per a trombocitosi. I pazienti asintomatici, à pocu risicu, ponu esse osservati senza trattamentu.
Dui studii randomizzati di fase III (STUDY1 è 2) sò stati realizati in i malati cù MF (MF primariu, MF post-geniculocytosis, o trombocitemia post-primaria MF). In i dui studii, i pazienti iscritti avianu una splenomegalia palpable almenu 5 cm sottu à a cage toracica è eranu moderate (2 fattori prognostici) o altu risicu (3 o più fattori prognostici) secondu i criterii di cunsensu di u Gruppu di Travagliu Internaziunale (IWG).
A dosa iniziale di ruxolitinib hè basatu annantu à u conte di piastrine. 15 mg duie volte à ghjornu per i malati cù u conte di piastrine trà 100 è 200 x 10^9/L è 20 mg duie volte à ghjornu per i malati cù u conte di piastrine più grande di 200 x 10^9/L.
E dosi individualizati sò stati dati sicondu a tolerabilità è l'efficacità per i malati cù u cuntu di piastrinu trà 100 è 125 x 10 ^ 9 / L, cù una dosa massima di 20 mg duie volte à ghjornu; per i malati cù u numeru di piastrine trà 75 è 100 x 10^9/L, 10 mg duie volte à ghjornu; è per i malati cù u numeru di piastrine trà 50 è menu o uguali à 75 x 10^9/L, 2 volte à ghjornu à 5mg ogni volta.
Ruxolitinibhè un inhibitore orale di a tirosina kinase JAK1 è JAK2 appruvatu in l'Unione Europea in Aostu 2012 per u trattamentu di a mielofibrosi intermedia o d'altu risicu, cumprese a mielofibrosi primaria, a mielofibrosi post-geniculocitosi è a mielofibrosi di trombocitemia post-primaria. Attualmente, ruxolitinib Jakavi hè appruvatu in più di 50 paesi in u mondu, cumprese l'Unione Europea, Canada è parechji paesi asiatichi, latini è sudamericani.